LATEST NEWS
 
Ειδήσεις /ΥγείαΔημοσίευση: 26 Απριλίου 2021 17:08

Βελμανάση άλφα: η καινοτόμος θεραπεία σε ανήλικο με α-Μαννοσίδωση

Για πρώτη φορά στην χώρα μας χορηγήθηκε η ουσία. Τι αναφέρει ο Υπ. Υγείας

Ιπποκράτειο Νοσοκομείο Θεσσαλονίκης

Xορηγήθηκε. την Πέμπτη 22/4, για πρώτη φορά στην Ελλάδα, η βελμανάση άλφα (velmanase alfa) σε ανήλικο ασθενή με α-Μαννοσίδωση. Η χορήγηση έγινε με επιτυχία στην Α΄ Παιδιατρική Κλινική στο Ιπποκράτειο Νοσοκομείο Θεσσαλονίκης, η οποία αποτελεί «Κέντρο Αναφοράς» για τις Σπάνιες Παθήσεις (Ειδικό Ιατρείο Συμβουλευτικής Παιδιατρικής και Σπανίων Γενετικών Παθήσεων).

Η χορήγηση έγινε δυνατή χάρη στις ενέργειες της Διοίκησης του Νοσοκομείου, ώστε να αποκτηθεί η πρόσβαση στην θεραπεία μέσω του ΙΦΕΤ. Είναι σημαντικό που η προμήθεια του νέου φαρμάκου εγκρίθηκε από το Υπουργείο Υγείας, κάτι που δείχνει την ευαισθησία για τα σπάνια νοσήματα, ακόμα και εν μέσω πανδημίας.

Στο πλαίσιο αυτό, ο Υπουργός Υγείας Βασίλης Κικίλιας έκανε την ακόλουθη δήλωση:

«Για πρώτη φορά στην Ελλάδα, χορηγήθηκε στο Ιπποκράτειο Νοσοκομείο Θεσσαλονίκης μια νέα καινοτόμος θεραπεία σε έναν ανήλικο ασθενή με α-Μαννοσίδωση.

Πρόκειται για ένα σπάνιο κληρονομικό νόσημα, με το οποίο υπολογίζεται ότι γεννιούνται ένα στα 500.000 παιδιά και μέχρι πρότινος δεν υπήρχε καμία θεραπεία.

Ως Υπουργός Υγείας, νιώθω ιδιαίτερη ικανοποίηση όταν η Επιστήμη μάς δίνει λύσεις, για να μπορούμε να δίνουμε πρόσβαση στη θεραπεία, προσφέροντας ένα καλύτερο μέλλον στους ασθενείς και τις οικογένειές τους.

Η ευαισθησία του Υπουργείου Υγείας για τα σπάνια νοσήματα είναι δεδομένη και κάνουμε ό,τι είναι ανθρωπίνως δυνατόν για τους συμπολίτες μας, ακόμα και εν μέσω πανδημίας, σύμφωνα με τις κατευθύνσεις που μας δίνουν οι επιστήμονες και οι θεράποντες ιατροί.

Συγχαρητήρια στην ομάδα της Α΄ Παιδιατρικής Κλινικής στο Ιπποκράτειο Νοσοκομείο Θεσσαλονίκης».

Η Μαννοσίδωση τύπου α είναι ένα σπάνιο κληρονομικό λυσοσωμιακό νόσημα με το οποίο υπολογίζεται ότι γεννιούνται ένα στα 500.000 παιδιά. Οφείλεται σε ανεπάρκεια μιας ενζυμικής πρωτεΐνης, της α-Μαννοσιδώσης (MANB) με αποτέλεσμα συσσώρευση ολιγοσακχαριτών (κυρίως μαννόζης) σε διάφορα όργανα. Προκαλείται από μετάλλαξη στο γονίδιο της MANB (MAN2B1), το οποίο έχει εντοπιστεί  στο χρωμόσωμα 19p13.2-q12.

Το νόσημα χαρακτηρίζεται από προοδευτική εμφάνιση αταξίας, μυϊκής αδυναμίας, καθυστέρηση λόγου, νευροαισθητηριακής βαρηκοΐας, νοητικής υστέρησης, ανοσοανεπάρκειας, σκελετικές δυσμορφίες και δυσμορφίες προσώπου, μέτρια-σοβαρή πολλαπλή δυσόστωση καταστροφική πολυαρθροπάθεια με τελική κατάληξη τις σοβαρές κινητικές και εκτελεστικές διαταραχές των ασθενών. Η α-Μαννοσίδωση δεν έχει φυλετική προτίμηση. Οι περιπτώσεις που έχουν αναφερθεί προέρχονται από ολόκληρο τον κόσμο και η πρώτη περίπτωση ασθενούς δημοσιεύθηκε το 1967 (Ockerman).

Η velmanase alfa αποτελεί την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για την α-  Μαννοσίδωση, η οποία έλαβε έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων το Μάρτιο του 2018. Πρόκειται για μακροχρόνια αγωγή ενζυμικής υποκατάστασης για τη θεραπεία των μη νευρολογικών εκδηλώσεων στους ασθενείς (παιδιά, εφήβους και ενήλικες), με ήπια έως μέτρια μορφή της α-Μαννοσίδωσης. Η θεραπεία αντικαθιστά το ένζυμο που λείπει στον οργανισμό και βοηθά στην αποκατάσταση της κυτταρικής λειτουργίας. Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου έχουν ερευνηθεί σε 5 βασικές μελέτες  στις οποίες έλαβαν μέρος 33 ασθενείς ηλικίας από 6 έως 35 ετών. Η χορήγηση γίνεται ενδοφλεβίως μία φορά την εβδομάδα.

Υπεύθυνοι ιατροί, για την χορήγηση ήταν ο Δημήτριος Ζαφειρίου, Καθηγητής Παιδιατρικής Νευρολογίας-Αναπτυξιολογίας ΑΠΘ και η Ευθυμία Βαργιάμη, Αναπληρώτρια Καθηγήτρια Παιδιατρικής ΑΠΘ., η οποίοι είναι επικεφαλής ομάδας ιατρονοσηλευτικού προσωπικού.

Ειδήσεις σήμερα: 

ΦΣΑ – Self test: Διευκρινίσεις για την διάθεσή τους στους πολίτες

Δώρο Πάσχα: Πότε πληρώνεται για όσους είναι σε αναστολή

“Η Φάρμα”: Το ποσοστό τηλεθέασης και η ανατροπή στην αποχώρηση

Σημαντικότερες ειδήσεις στη κατηγορίαΟΠΕΚΕΠΕ - Μπαμπασίδης στον ΑΝΤ1: Τι είπε για τους επίμαχους διαλόγους και τα ΑΦΜ (βίντεο)Χθες 18:22 | Ειδήσεις

Στον ΑΝΤ1 μίλησε αποκλειστικά ο πρώην πρόεδρος του ΟΠΕΚΕΠΕ, Κυριάκος Μπαμπασίδης για τους επίμαχους διαλόγους που εμπλέκεται το όνομά του.

Ζέττα Μακρή στον ΑΝΤ1: Τον γνώριζα προσωπικά, είμαι εξαιρετικά φορτισμένη και ήταν μία απόφαση δύσκολη για εμένα (βίντεο)Χθες 18:52 | Ειδήσεις

Τι είπε στον ΑΝΤ1, η Ζέτα Μακρή για τον δημοσιογράφο που φέρεται να την εκβίαζε.

Έρχεται τετραήμερος καύσωνας με 42αρια - Ποιες περιοχές θα "βράσουν"Χθες 20:14 | Ειδήσεις

Σε ποιες περιοχές το θερμόμετρο θα δείξει 42 βαθμούς Κελσίου

Πρόταση για κατάπαυση του πυρός στη Γάζα: Το Ισραήλ ετοιμάζει την απάντησή τουΧθες 22:16 | Ειδήσεις

Ο Ντόναλντ Τραμπ, που θα συναντηθεί την Δευτέρα στον Λευκό Οίκο με τον ισραηλινό πρωθυπουργό Μπενιαμίν Νετανιάχου δήλωσε ότι μία ανάμεσα στο Ισραήλ και την Χαμάς συμφωνία μπορεί να επιτευχθεί «την επόμενη εβδομάδα».

Pοή στη κατηγορία: Ειδήσεις
Πυροσβεστική: 50 αγροτοδασικές πυρκαγιές το τελευταίο εικοσιτετράωρο σε όλη τη χώρα23:59Σοβαρή ξηρασία πλήττει την Ευρώπη – Σε κατάσταση πίεσης πάνω από το 50% της ηπείρου23:50Ιράν: Πρώτη εμφάνιση του Χαμενεΐ ενώπιον κοινού μετά τον πόλεμο των 12 ημερών 23:37Εύβοια: Πρόστιμο άνω των 8.000 ευρώ στον 52χρονο που συνελήφθη για την πυρκαγιά 23:23Αμαλιάδα: Προσωρινά κρατούμενη η 48χρονη που κάρφωσε γυναίκα με ψαλίδι23:08Ζελένσκι: Η καλύτερη και πιο παραγωγική συνομιλία μου με Τραμπ22:50Ισραηλινή αντιπροσωπεία στο Κατάρ - Συζητήσεις για κατάπαυση του πυρός στη Λωρίδα της Γάζας 22:33Ελευσίνα: Συνελήφθη 31χρονος που βίαζε και εξέδιδε 17χρονη22:17Μουντιάλ Συλλόγων: Η Παρί στους ημιτελικούς μετά την νίκη κόντρα στη Μπάγερν22:02Ζέττα Μακρή: Η ανακοίνωση της ΕΛ.ΑΣ. για την σύλληψη του δημοσιογράφου – Ποια κατηγορία αντιμετωπίζει21:47Αργοστόλι: Άγριος ξυλοδαρμός διανομέα - Τέσσερις συλλήψεις21:32Κρήτη: Φωτιά στην Καρκαδιώτισσα Ηρακλείου 21:15Πειραιάς: Συνελήφθησαν μέλη συμμοριών για την ένοπλη συμπλοκή έξω από νυχτερινό κέντρο (βίντεο)20:59Έρχεται τετραήμερος καύσωνας με 42αρια - Ποιες περιοχές θα "βράσουν"20:45Πλημμύρες στο Τέξας: Αυξήθηκε ο αριθμός των νεκρών (εικόνες)20:29ΣΥΡΙΖΑ: Η νέα σύνθεση της Πολιτικής Γραμματείας - Νέος εκπρόσωπος Τύπου ο Κώστας Ζαχαριάδης20:13Formula 1: Ο Φερστάπεν κατέκτησε την pole position στη Βρετανία19:57Τι καιρό θα κάνει την Κυριακή19:42Αριζόνα: Συγκινητική διάσωση 5χρονου στην έρημο – Τον εντόπισε αστυνομικός σκύλος μυρίζοντας τις κάλτσες του (βίντεο)19:26Ζέττα Μακρή στον ΑΝΤ1: Τον γνώριζα προσωπικά, είμαι εξαιρετικά φορτισμένη και ήταν μία απόφαση δύσκολη για εμένα (βίντεο)19:09
Δεν υπάρχει καταχώρηση
BlogsΔεν υπάρχει περιεχόμενο